研究推翻了疾病始于脊髓的信念

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“我們需要修復大腦運動神經元以獲得有效的策略”

科學家確定了第一個激活大腦運動神經元的基因靶標

芝加哥 ---西北醫學科學家發現，大腦確實是治療 ALS(肌萎縮側索硬化)的目標。這顛覆了長期以來的信念，即疾病始于脊髓運動神經元，任何治療都需要以脊柱為重點。

西北大學的一項新研究表明，大腦運動神經元(大腦中控制四肢運動的神經細胞)的退化不僅僅是脊髓運動神經元退化的副產品，正如之前所認為的那樣。

“我們發現大腦在 ALS 等疾病的早期退化，向我們發出警告信號，并在疾病的早期顯示出缺陷，”主要研究作者、西北大學范伯格醫學院神經病學副教授 Hande Ozdinler 說。“因此，如果我們想要長期有效的治療策略，我們需要修復大腦運動神經元。大腦在 ALS 中很重要。”

該論文將于 12 月 2 日發表在Gene Therapy 上。

ALS 是一種迅速而致命的神經退行性疾病，會使受害者癱瘓。

僅在美國，上運動神經元疾病，例如 ALS、遺傳性痙攣性截癱和原發性側索硬化癥，每年影響超過 250,000 人。沒有治愈方法，也沒有有效的長期治療策略。

這是第一項明確揭示腦運動神經元不是脊髓運動神經元的結果而是獨立于脊髓運動神經元的研究。

該研究還首次表明，UCHL1基因對于維持因兩個獨立的潛在原因而患病的腦運動神經元的健康很重要。一種是嚴重折疊的蛋白質的積累，另一種是細胞內粘性蛋白質團塊的積累。在超過 90% 的 ALS 病例以及其他上運動神經元疾病病例中都觀察到了這些問題。

“我們的發現不僅為將 ALS 中的腦運動神經元健康作為治療干預措施提供了合法性，還揭示了第一個可以幫助這些神經元恢復活力的靶基因，”Ozdinler 說。